На фоне гибели фоторецепторов препарат превращает обычные клетки сетчатки в светочувствительные.
Группа ученых из университета Калифорнии (University of California) в Беркли, университета Вашингтона (University of Washington) в Сиэттле и Университета Мюнхена (University of Munich) разработала препарат, который способен временно восстанавливать зрение слепых мышей. В настоящее время ученые работают над улучшением состава препарата. Подробнее об этой разработке можно прочесть в журнале Neuron.
Ученые надеются, что новое лекарство сможет помочь людям с пигментной дегенерацией сетчатки - наиболее распространенным генетическим заболеванием, приводящем к слепоте. Также оно подойдет пациентам, страдающим возрастной макулярной дегенерацией - это наиболее частая причина слепоты в развитых странах. При обоих этих заболеваниях погибают светочувствительные клетки сетчатки - палочки и колбочки - и глаз лишается фоторецепторов.
Новый препарат под рабочим названием AAQ превращает оставшиеся в сетчатке клетки, которые в норме не являются фоторецепторами, в клетки, чувствительные к свету. Это своего рода фотореле, которое присоединяется к белкам ионных каналов на поверхности клеток сетчатки. Как только на него попадает свет, AAQ изменяет ток ионов через канал и активирует нейроны зрительного нерва точно так же, как действуют в норме палочки и колбочки. С течением времени концентрация препарата снижается, и требуется введение дополнительной дозы. Из-за того, что препарат можно дозировать, сочетать с другими видами терапии и при желании - отменять, исследователи считают его гораздо более безопасной альтернативой восстановления зрения, чем генная терапия или имплантация стволовых клеток, которые кардинально меняют строение сетчатки. Новый способ также гораздо менее инвазивен, чем вживление в глаз электронных чипов.
В экспериментах с лабораторными мышами ученые получили многообещающие результаты. После введения небольших доз AAQ слепым мышам с генетической мутацией, приводящей к гибели фоторецепторов, их чувствительность к свету восстановилась. Ученые обнаружили это по реакции зрачка мышей на свет и по тому, что мыши начали избегать ярко освещенных участков - типичное поведение грызунов, немыслимое, однако, у слепых мышей. Исследователи намерены провести дополнительные испытания, чтобы убедиться в безопасности препарата.
Neuron
